核心观点 - Quoin Pharmaceuticals Ltd 宣布其针对罕见病剥脱性皮肤综合征（PSS）的研究药物QRX003在儿科患者中取得积极的初步临床数据 显示皮肤愈合的明确证据且耐受性良好 [1][4] 临床数据结果 - M-IASI评分改善：从基线36分改善至治疗12周后的12分 显示皮肤症状严重程度和范围显著降低 [2] - IGA评分改善：从基线“严重”等级4分改善至治疗12周后的“轻度”等级2分 具有临床意义的两级改善 [2][5] - CDQLI生活质量改善：从基线19分改善至治疗12周后的11分 表明患儿生活质量得到显著积极提升 [2][5] - 安全性与耐受性：QRX003耐受性良好 未报告任何不良事件 患者将继续接受治疗并在24周后进行再次评估 [4][5] 疾病背景与市场机会 - 剥脱性皮肤综合征（PSS）是一种罕见的常染色体隐性遗传性皮肤病 目前尚无获批疗法 患者仅能使用非处方润肤剂缓解症状 [6][7] - 目前clinicaltrials gov上未列出任何正在积极招募受试者的PSS临床研究 这为Quoin公司提供了潜在获得该疾病首个监管批准的机会 [5] 公司研发管线与战略 - Quoin Pharmaceuticals Ltd 是一家专注于罕见病和孤儿药开发的后期临床阶段专业制药公司 [8] - 公司创新研发管线包含四种在研产品 有潜力针对多种罕见病适应症 包括Netherton综合征、剥脱性皮肤综合征等 [8] - 公司将继续推进QRX003在其后期Netherton综合征临床研究中的开发 并计划将PSS研究扩展至其他国家的更多儿科受试者 [5][6]