文章核心观点 Gain Therapeutics公司公布2025年第一季度财务结果和公司进展，其领先候选药物GT - 02287正在进行治疗帕金森病的1b期研究，预计2025年年中进行首次生物标志物分析，年底向FDA提交IND申请 [1][2] 分组1：公司财务情况 - 2025年第一季度研发费用降至230万美元，较2024年同期减少20万美元，主要因研究赠款收入确认、澳大利亚税收返还和管道成本优化 [4] - 2025年第一季度一般及行政费用增至210万美元，较2024年同期增加20万美元，主要因一般公司事务的法律和专业费用增加 [5] - 2025年第一季度每股净亏损0.16美元，2024年同期为0.22美元；截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为910万美元，2024年12月31日为1040万美元 [6] 分组2：公司人事与组织变动 - 2025年1月6日Gene Mack被任命为总裁兼首席执行官，此前他自2024年4月起担任首席财务官；Gianluca Fuggetta担任高级副总裁兼首席财务官 [7] - 公司宣布成立临床咨询委员会，由帕金森病领域专家组成，支持GT - 02287后期临床开发 [7] 分组3：GT - 02287临床研究进展 - GT - 02287正在进行治疗帕金森病的1b期研究，3月初开始招募，预计2025年7月底完成招募，首次生物标志物分析预计2025年年中进行，研究预计2025年第四季度完成 [2][7] - 该研究为开放标签试验，将招募15 - 20名有或无GBA1突变的帕金森病患者，主要终点是评估GT - 02287给药3个月后的安全性和耐受性 [7][11] 分组4：GT - 02287药物介绍 - GT - 02287是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能，在帕金森病临床前模型中显示出多种治疗效果 [8] - 临床前数据表明GT - 02287可能有潜力减缓或阻止帕金森病进展；1期研究显示其在健康志愿者中安全性和耐受性良好，血浆和中枢神经系统暴露在预期治疗范围内，目标结合率使GCase活性增加超50% [9][10] 分组5：公司项目资金支持 - 公司帕金森病项目在早期开发阶段获得迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟Horizon 2020研究和Innosuisse - 瑞士创新机构共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金支持 [12] 分组6：公司整体介绍 - Gain Therapeutics是临床阶段生物技术公司，专注下一代变构疗法的发现和开发，除帕金森病外，GT - 02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也有潜力，公司还有多个针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤的临床前资产 [13] - 公司独特方法可发现新型变构小分子调节剂，通过先进的Magellan™平台加速药物发现，为难以治疗的疾病开发新的疾病修饰疗法 [14]