ENERGY 3试验进展 - ENERGY 3试验中期数据显示INZ-701在ENPP1缺乏症中具有改变疾病进程的潜力，磷酸盐水平持续上升且安全性良好 [1] - 试验按计划进行，预计2026年第一季度公布顶线数据，无患者退出、剂量调整或停药，未发现新的安全性信号 [1][3] - 初步抗药物抗体(ADA)数据显示，17名患者中15名未检测到ADA或低滴度反应，最高滴度为1,280，与成人试验结果一致 [5][7] 生物标志物数据 - INZ-701治疗组血清磷酸盐水平随时间上升，第13周平均增加8.2%，而常规治疗组下降0.04% [11][12] - 第39周时，INZ-701组磷酸盐水平上升12.1%，常规治疗组下降9.0%，6名患者(35%)达到正常水平 [11][12] - 磷酸盐水平上升趋势支持INZ-701改善ENPP1缺乏症患者骨骼异常的潜力 [14] 领导层变动 - Petra Duda博士被任命为首席医疗官，接替即将退休的Kurt Gunter博士 [15][16] - Duda博士在罕见病领域拥有20多年经验，曾领导UCB的Zilbrysq®项目并获得全球批准 [16] 临床与科学进展 - 在ESPE/ESE 2025联合大会上展示ENPP1缺乏症新临床见解，包括儿童患者持续低磷酸盐血症和骨骼异常 [19][21] - 美国CMS接受ENPP1缺乏症新ICD-10诊断代码，预计2025年10月生效 [20] - 日本PMDA同意接受海外临床试验数据，无需纳入日本患者，为INZ-701在日本的批准铺平道路 [20] 财务数据 - 截至2025年3月31日，现金及短期投资为8480万美元，预计可支持运营至2026年第一季度 [26][32] - 第一季度研发费用2040万美元，同比增长130万美元，主要因CMC成本增加 [26][33] - 净亏损2800万美元，每股亏损0.44美元，去年同期净亏损2330万美元 [26][33] INZ-701与ENPP1缺乏症 - INZ-701是一种ENPP1 Fc融合蛋白酶替代疗法，旨在恢复PPi和腺苷水平，目前处于晚期临床开发阶段 [28] - ENPP1缺乏症是一种罕见疾病，影响血管、软组织和骨骼，目前尚无获批疗法 [25][27] - 全球估计每64,000例妊娠中有1例发生双等位基因突变，但单等位基因突变患者也可能出现严重症状 [27]