核心观点 - Beam Therapeutics将在2025年6月12-15日举行的欧洲血液学协会2025年大会上展示BEACON 1/2期临床试验中17名镰状细胞病患者的更新安全性和有效性数据 [1] - BEAM-101是一种研究性基因修饰的体外细胞疗法，用于治疗伴有严重血管闭塞危象的镰状细胞病 [1] - 公司首席医疗官表示这些新数据增强了公司对BEAM-101差异化特征的理解，并强调了碱基编辑在创建精准疗法方面的潜力 [2] BEAM-101临床数据 - 将在EHA2025上展示17名患者的更新安全性和有效性数据集 [2] - BEAM-101是一种一次性治疗，由经过碱基编辑的自体CD34+造血干细胞和祖细胞组成 [5] - 该编辑旨在抑制转录抑制因子BCL11A与启动子结合，同时不破坏BCL11A表达，从而增加非镰状和抗镰状胎儿血红蛋白(HbF)的产生 [5] 镰状细胞病概况 - 镰状细胞病是一种严重的遗传性血液疾病，由β珠蛋白基因中的单点突变E6V引起 [6] - 该突变导致镰状血红蛋白(HbS)聚集成长而坚硬的分子，在低氧条件下将红细胞弯曲成镰刀状 [6] - 美国约有10万人受影响，全球约800万人受影响 [6] 公司介绍 - Beam Therapeutics是一家致力于建立领先的精准基因药物平台的公司 [7] - 公司拥有整合的基因编辑、递送和内部制造能力的平台 [7] - 核心技术是碱基编辑，这是一种专有技术，旨在实现精确、可预测和高效的单个碱基变化 [7] 投资者活动 - 公司将于2025年6月13日美国东部时间下午4点举行投资者电话会议和网络直播，回顾EHA会议的关键报告 [4] - 网络直播将在公司网站的投资者部分"活动"栏目下提供 [4]