核心观点 - ELVN-001在慢性髓性白血病(CML)治疗中展现出持续的疗效和安全性优势 44%的患者在24周内达到主要分子反应(MMR) 26%的患者在24周内实现MMR [1][5] - 该药物在重度预处理患者群体中表现优于已批准的BCR::ABL1 TKI药物 且安全性良好 74名患者中剂量中断和减少比例分别低于10%和5% [1][5] - 公司将于2025年6月13日在EHA大会上公布最新数据 并计划在2026年启动关键性试验 [1][8] 药物特性 - ELVN-001是一种高效、高选择性的小分子激酶抑制剂 专门靶向BCR::ABL基因融合 可能是同类最佳药物 [2][9] - 该药物对T315I突变(最常见的BCR::ABL1突变)具有活性 同时对导致变构抑制剂耐药的突变也有效 [9] - 作为高选择性活性位点抑制剂 ELVN-001的作用机制与变构抑制剂互补 [9] 临床试验数据 - 截至2025年1月21日 74名患者入组 剂量范围为10-160mg/天 82%患者仍在研究中 中位治疗持续时间约26周 [5] - 入组患者中66%接受过3种以上TKI治疗 包括ponatinib(45%)和asciminib(57%) [5] - 对TKI耐药患者中40%在24周内达到MMR 既往接受过asciminib或ponatinib治疗的患者中36%达到MMR [5] 公司动态 - 公司将于2025年6月13日欧洲中部时间19:30/美国东部时间13:30举行电话会议讨论数据 [7] - EHA大会口头报告将于2025年6月13日欧洲中部时间17:00/美国东部时间11:00进行 由Andreas Hochhaus博士主讲 [6] - 公司专注于小分子治疗药物的发现和开发 采用精准肿瘤学方法改善患者生存和生活质量 [10]