文章核心观点 Adverum Biotechnologies公布2025年第一季度财务结果、Ixo - vec项目进展及预期里程碑，展示Ixo - vec在湿性AMD治疗中的潜力，有望改变治疗标准 [1][2]。 分组1：公司概况 - 公司是临床阶段企业，借助专有玻璃体内平台开发单剂疗法，旨在使基因疗法成为常见眼部疾病新标准，消除频繁眼部注射需求 [8] - 公司正在评估Ixo - vec用于治疗新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性 [10] 分组2：Ixo - vec项目亮点 - 启动ARTEMIS，这是首个针对湿性AMD患者的玻璃体内基因疗法注册试验，持续招募有治疗经验和未接受过治疗的患者 [3][4][5] - 在ARVO 2025上展示Ixo - vec生物分布数据及首次人类细胞水平转导和阿柏西普mRNA表达数据，支持其终身视力保护潜力 [3][4] - 新出版物支持AAV.7m8衣壳一流转导效率，数据验证Adverum的7m8衣壳和分子机制 [3] 分组3：Ixo - vec案例分析 - 一名湿性AMD患者在接受Ixo - vec治疗前6年接受36次抗VEGF注射，单次注射Ixo - vec后临床反应良好，随访3.5年多仅补充注射一次 [5] - 此次分析是首次人类玻璃体内基因疗法后载体转导和转基因阿柏西普表达的眼内细胞水平图谱，Ixo - vec在黄斑和周边视网膜驱动阿柏西普最显著表达 [5] 分组4：Ixo - vec介绍 - Ixo - vec是临床阶段基因疗法候选产品，利用专有载体衣壳AAV.7m8，携带阿柏西普编码序列，通过单次玻璃体内注射给药 [7] - 与其他需手术的眼科基因疗法不同，Ixo - vec可在医生办公室给药，具有长期疗效，减轻频繁抗VEGF治疗负担，获FDA、EMA等机构多项认定 [7] 分组5：7m8衣壳研究 - 7m8由天然AAV2血清型通过定向进化获得，工程化10 - 氨基酸肽环使其能穿过内界膜转导视网膜，产生强转基因表达 [9] - 相关论文发表，显示7m8视网膜转导和表达能力强，视网膜细胞转导效率比天然AAV2高5倍，优于其他工程化AAV衣壳 [9] 分组6：预期里程碑 - 2025年下半年启动全球AQUARIUS 3期试验 [9] - 2025年第四季度公布2期LUNA两年长期随访数据 [9] 分组7：财务结果 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和短期投资为8310万美元，预计可支持运营至2025年下半年，较2024年12月31日的1.257亿美元减少 [9] - 2025年第一季度研发费用为2870万美元，高于2024年同期的1540万美元，主要因3期临床试验相关费用增加 [9] - 2025年第一季度一般及行政费用为1950万美元，高于2024年同期的1380万美元，部分被较低人员相关成本抵消 [9] - 2025年第一季度净亏损4700万美元，每股亏损2.25美元，2024年同期净亏损2710万美元，每股亏损1.65美元 [9][15]