文章核心观点 - 中胚层治疗公司（Mesoblast）的Ryoncil获美国FDA针对儿科类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD）的7年孤儿药独家批准，且有生物制品独家权及强大知识产权保护，公司致力于开发更多细胞疗法 [1][2][3] 公司业务 - 公司是开发同种异体细胞药物治疗严重炎症疾病的全球领导者，其专有间充质谱系细胞疗法技术平台的疗法可减少炎症损伤 [4] - RYONCIL是首个获FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法，用于治疗2个月及以上儿科患者的SR - aGvHD [5] - 公司基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发更多针对不同适应症的细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛 [6] 公司优势 - Ryoncil获FDA 7年孤儿药独家批准，期间FDA不会批准其他MSC产品用于该适应症，另有生物制品独家权至2036年12月，防止生物类似药进入市场 [1][2] - 公司在MSC物质组成、制造和适应症方面拥有强大美国知识产权，商业保护至2044年 [3] - 公司拥有强大广泛的全球知识产权组合，超1000项已授权专利或专利申请，主要市场商业保护至少至2044年 [7] - 公司专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货即用的细胞药物，按规定制药放行标准生产，计划供全球患者使用 [8] 公司信息 - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [9]