临床试验进展 - QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶治疗微囊性淋巴管畸形的3期SELVA试验已超过40名患者的招募目标，预计2025年6月完成招募，2026年第一季度公布顶线结果[1][7] - QTORIN™雷帕霉素治疗皮肤静脉畸形的2期TOIVA试验顶线结果预计2025年第四季度公布[1][7] - 公司第五项美国专利获批，QTORIN™雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形的专利保护期预计延长至2038年[7] 市场潜力与产品定位 - QTORIN™雷帕霉素有望成为美国首个获批治疗微囊性淋巴管畸形和皮肤静脉畸形的标准疗法[1] - 流行病学研究显示美国皮肤受累淋巴管畸形患者估计达44,553人，市场潜力巨大[4][7] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为7560万美元，预计可支撑运营至2027年下半年[1][12] - 2025年第一季度研发支出410万美元，同比增长314%，主要由于3期SELVA和2期TOIVA试验投入增加[12][15] - 2025年第一季度净亏损820万美元，每股亏损0.74美元[12][16] 公司概况 - Palvella Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗罕见遗传性皮肤疾病的新型疗法[3][9] - 公司主要候选产品QTORIN™雷帕霉素目前处于3期SELVA和2期TOIVA临床试验阶段[9]