文章核心观点 - 公司将在2025年美国临床内分泌学会年会上展示两项摘要，研究显示候选药物帕图索汀对肢端肥大症有治疗效果，阿图美南特对相关综合征有研究数据，这些研究强化了药物改善治疗标准的潜力 [1][2][3] 公司会议安排 - 公司将在2025年5月15 - 17日于佛罗里达州奥兰多举行的美国临床内分泌学会年会上展示两项摘要，另有两项摘要将在会后发表于学会增刊 [1][2] - 公司赞助了一场名为“应对肢端肥大症管理的复杂性与挑战”的产品展示会，邀请了多位专家分享见解 [3] 研究成果 帕图索汀治疗肢端肥大症 - 三项临床试验的事后分析显示，帕图索汀能为未接受过手术的肢端肥大症患者提供快速且持续的胰岛素样生长因子1（IGF - 1）控制，包括基线时生化指标未得到控制的患者；在PATHFNDR - 1试验中四分之三患者、PATHFNDR - 2试验中所有四名患者实现IGF - 1正常化；3期试验患者达到IGF - 1 ≤1.0x ULN，在ACROBAT Advance试验中中位IGF - 1在24个月内保持稳定，结果表明其可能成为不适合或不愿手术患者的一线药物 [4] 肢端肥大症症状负担 - 一项为期三个月的每日症状日记研究中，接受长效注射用生长抑素类似物奥曲肽和兰瑞肽治疗的患者有32%的时间出现症状加重；较高的症状负担与生活质量下降、急诊利用率增加和治疗满意度降低相关，研究强调需要能更稳定控制症状的治疗方法 [5] 肢端肥大症现实治疗模式 - 回顾性分析发现，54%的肢端肥大症患者在随访期间停止治疗，只有20%的患者继续使用初始治疗；更换治疗方案的患者住院率、急诊就诊率和医疗成本显著更高，数据凸显了对当前注射疗法的不满以及进一步研究疗法对患者结局影响的必要性 [7] 阿图美南特治疗库欣综合征 - 阿图美南特2a期研究数据显示，下午5点前给予生理剂量氢化可的松不会影响早晨或睡前尿游离皮质醇水平，支持在监测期间继续使用氢化可的松，简化患者疾病管理 [8] 药物介绍 帕图索汀 - 公司的主要开发候选药物，是首个每日一次口服、选择性靶向生长抑素2型受体（SST2）的非肽激动剂，已完成肢端肥大症的3期临床试验，正在进行与神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征的3期临床试验；旨在为控制肢端肥大症和类癌综合征提供每日一次的口服选择；3期研究中，它能维持从每月注射药物转换过来的肢端肥大症患者的IGF - 1水平和症状控制，快速降低未接受过药物治疗患者的IGF - 1水平和症状负担；类癌综合征2期研究结果显示能快速且持续减少潮红发作和排便频率 [10] 阿图美南特 - 公司的第二个研究性化合物，是首个每日一次口服的促肾上腺皮质激素（ACTH）受体拮抗剂，选择性作用于肾上腺的黑皮质素2型受体（MC2R）；临床前模型显示对MC2R有强结合亲和力，能抑制ACTH控制的肾上腺糖皮质激素和雄激素；12周2期研究显示，能在不同人群中快速、大幅且持续地显著降低先天性肾上腺皮质增生症相关生物标志物，目前正在开发用于先天性肾上腺皮质增生症和ACTH依赖性库欣综合征 [11] 公司概况 - 公司是一家临床阶段制药公司，专注于内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新型疗法的发现、开发和商业化；所有候选药物均为口服小分子新化学实体，源于内部药物发现工作，还有针对多种内分泌疾病的发现项目 [12]