基因编辑疗法突破 - 美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队成功利用定制CRISPR基因编辑疗法治愈罕见遗传病患儿 [1] - 研究成果发表在《新英格兰医学杂志》并在美国基因与细胞治疗学会年会上报告 [1] - 该突破为治疗目前无有效疗法的罕见疾病开辟新途径 [1]