公司财务表现 - 过去三年股价下跌24% 同期标普500指数上涨41% [1] - 2030年前股价可能翻倍 复合年增长率预计达14.9% [1] - 目前仍处于亏损状态 仅有一款上市产品 [13] 核心产品Casgevy - 与Vertex Pharmaceuticals共同开发的基因疗法 可功能性治愈镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血 [2] - 美国定价每疗程220万美元 目标市场预估5.8万名患者 [6] - 在中东地区已获批准 竞争格局优于美国市场 [5] - 峰值年销售额预计超过10亿美元门槛 [5] 研发管线进展 - CTX112和CTX131两种抗癌药物 其中CTX112已获FDA再生医学先进疗法认定 [10] - CTX320正在进行临床试验 用于降低导致心血管疾病的脂蛋白(a)水平 [11] - 1型糖尿病功能性治愈方案正在研究中 [11] - 未来五年若50%在研产品成功上市 将显著提升公司价值 [12] 行业技术特点 - 体外基因编辑疗法存在制造和给药复杂性 需提取-编辑-回输患者细胞 [3] - 基因编辑技术能开发传统方法难以治疗的疾病方案 [2] - 生物科技公司股价通常受临床进展驱动 里程碑达成后易出现获利回吐 [8]