临床研究进展 - Lexicon Pharmaceuticals正在评估sotagliflozin在梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者中的安全性和有效性 [1] - 关键性3期临床试验SONATA-HCM正在20个国家积极招募患者 所有研究中心预计在2025年第三季度全面投入运营 [1][2] - 研究设计于2025年5月17日在塞尔维亚贝尔格莱德举行的欧洲心脏病学会心力衰竭协会年会上公布 [1] 试验设计特点 - SONATA-HCM是唯一同时针对梗阻性和非梗阻性HCM的3期研究 采用随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验设计 [3] - 研究计划在全球招募500名患者 其中梗阻性HCM和非梗阻性HCM各250名 [3] - 主要疗效终点是通过堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（KCCQ CSS）评估从基线到第26周的症状改善情况 [3] 药物机制与背景 - Sotagliflozin是一种口服双重SGLT1和SGLT2抑制剂 通过Lexicon独特的基因科学方法发现 [4][6] - SGLT2负责肾脏对葡萄糖和钠的重吸收 SGLT1负责胃肠道的葡萄糖和钠吸收 [6] - 该药物已在涉及约20,000名患者的心力衰竭、糖尿病和慢性肾病临床研究中得到验证 [6] 医疗需求与潜力 - HCM存在巨大未满足医疗需求 特别是非梗阻性HCM目前尚无批准或有效疗法 [4] - 越来越多的证据表明sotagliflozin的双重抑制机制可降低主要不良心血管事件（MACE）风险 包括心脏病发作和中风 [4] - 研究结果可能支持sotagliflozin用于梗阻性和非梗阻性HCM的补充新药申请（sNDA） [2] 公司研发能力 - Lexicon是一家生物制药公司 通过Genome5000™计划研究了近5,000个基因的作用和功能 [7] - 公司确定了100多个具有重大治疗潜力的蛋白质靶点 涵盖神经性疼痛、HCM、肥胖和新陈代谢等领域 [7][8] - 公司致力于发现和开发创新药物 以安全有效的方式治疗疾病 [7]