文章核心观点 公司公布ATTRibute - CM研究数据，显示acoramidis可降低ATTR - CM患者房颤事件发生率，对ATTR - CM患者有潜在治疗益处，应考虑作为一线治疗药物 [1][2][5] 研究数据 房颤相关数据 - acoramidis使因AF/AFL导致的心血管相关住院（CVH）年频率相对安慰剂降低43%，在无房颤病史亚组中，新发AF/AFL发生率相对安慰剂降低17% [1][4] ATTRv - CM与安慰剂对比数据 - 30个月时，复合全因死亡率（ACM）和复发性CVH事件相对安慰剂减少42% [3] - 30个月时，CVH事件累积频率相对安慰剂降低50% [3] 功能能力和生活质量数据 - 30个月治疗后，ATTRv - CM患者使用acoramidis较安慰剂在功能能力和生活质量下降更慢 [7] - 30个月时，ATTRv - CM患者中acoramidis与安慰剂治疗组相比，6分钟步行距离较基线变化的平均差异为86.7米（p = 0.0048），KCCQ - OS较基线变化为20.3分（p = 0.0019），均有利于acoramidis [7] 全因死亡率和心血管住院数据 - 30个月治疗后，ATTRv - CM患者使用acoramidis较安慰剂在全因死亡率（ACM）/CVH、ACM和CVH复合指标上大幅降低（>50%），并对N - 末端前B型利钠肽（NT - proBNP）水平有积极影响 [7] 死亡原因数据 - ATTRibute - CM研究中，使用acoramidis的总死亡人数在数值上低于安慰剂，30个月时心血管相关死亡率相对风险降低30%，主要由心力衰竭相关死亡减少驱动 [8] 诊断时间数据 - 从首次记录的临床症状到ATTR - CM诊断的中位时间近5年，从首次心力衰竭诊断到ATTR - CM诊断超2年 [8] 药物批准情况 - acoramidis被美国FDA批准为Attruby™，被欧盟委员会、日本药品和医疗器械管理局、英国药品和保健品监管局批准为BEYONTTRA，所有标签均注明可近乎完全稳定TTR [1][6] 药物信息 适应症 - Attruby用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR - CM），以降低心血管死亡和心血管相关住院风险 [10] 不良反应 - 与安慰剂相比，Attruby治疗患者中腹泻（11.6% vs 7.6%）和上腹痛（5.5% vs 1.4%）报告较多，多数不良反应为轻度，无需停药即可缓解，因不良事件停药率与安慰剂相似（9.3%和8.5%） [11] 公司信息 - BridgeBio Pharma是专注于遗传病的生物制药公司，成立于2015年，其开发项目涵盖从早期科学到晚期临床试验 [12]