公司进展 - Quoin Pharmaceuticals Ltd 宣布其主导产品 QRX003 获得欧洲药品管理局 (EMA) 授予的孤儿药资格认定 用于治疗 Netherton 综合征 [1] - QRX003 目前处于多个晚期临床试验阶段 旨在成为 Netherton 综合征的局部非系统性治疗方案 该疾病目前尚无获批疗法 [3] - 若获批 QRX003 将在欧洲获得10年市场独占权 [1][2] 临床与监管优势 - 孤儿药认定使公司获得科学协议咨询 费用减免及欧盟资助等激励 [2] - 临床数据显示 QRX003 在儿科研究中观察到显著皮肤愈合效果 并几乎完全消除严重慢性瘙痒 凸显其作为广谱激肽释放酶抑制剂的机制 [3] 产品管线与战略 - 公司专注于罕见病和孤儿药领域 创新管线包含4种在研产品 覆盖Netherton综合征 剥脱性皮肤综合征 SAM综合征等10余种适应症 [4] - QRX003 作为主导项目 其安全性和有效性信号持续鼓舞研发团队 [3]