合作与管线拓展 - CRISPR Therapeutics与Sirius Therapeutics达成战略合作 共同开发和商业化新型siRNA疗法SRSD107 该疗法针对血栓栓塞性疾病 目前处于早中期研究阶段 [1] - SRSD107靶向凝血因子XI 全球数百万患者受血栓栓塞影响 临床数据显示其可降低93%以上FXI水平和活性 并延长凝血时间超两倍 [2][5] - 公司将支付2500万美元预付款及7000万美元股权 双方平分成本与利润 公司负责美国商业化 Sirius主导大中华区 [3] 交易条款与潜在权益 - 公司拥有独家许可权 可选择额外两个siRNA项目 将独立资助研究并保留临床开发和商业化主导权 Sirius可获得里程碑付款及分层销售分成 [4] - SRSD107二期研究已启动 评估其在全膝关节置换术患者中预防静脉血栓的安全性和有效性 [6] 基因编辑疗法进展 - CRISPR/Vertex合作的基因编辑疗法Casgevy获全球多国批准 用于镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血 为首个获批CRISPR疗法 [8] - Vertex主导Casgevy全球开发与商业化 公司与Vertex按40:60比例分摊成本及利润 [9] - 公司推进多款下一代基因编辑细胞疗法 包括异体CAR-T候选药物 针对血液肿瘤、实体瘤及自身免疫疾病 [9] 财务与市场表现 - 公司年内股价下跌1.8% 同期行业跌幅6.9% [2] - Halozyme Therapeutics年内股价上涨11.5% 2025年EPS预期从4.75美元上调至4.95美元 过去四季均超预期 平均幅度16.54% [11] - Amarin Corporation年内股价上涨12.4% 2025年亏损预期从5.33美元收窄至3.48美元 过去四季两次超预期 平均幅度24.11% [12]