基因组学行业概述 - 基因组学是研究基因及其功能的科学，正引领医学革命，为创新医疗奠定基础[1] - 该领域聚焦生物体全部基因组的相互作用机制，而非单个基因，近期突破吸引药企和生物科技公司关注[2] - 合成生物学作为新兴分支，将工程原理应用于生物领域，覆盖药物研发、疾病检测、基因编辑等应用场景[3] 技术进展与市场数据 - 基因组测序成本、时间和精度大幅降低，Illumina(ILMN)是该领域测序解决方案的全球领导者[4] - CRISPR/Cas9等基因编辑技术突破，BEAM Therapeutics(BEAM)和CRISPR Therapeutics(CRSP)专注治疗遗传变异疾病[5] - 预计2033年基因组学市场规模达1574.7亿美元，合成生物学2024年规模162.2亿美元，2025-2030年复合增长率17.30%[6] 重点公司分析 Intellia Therapeutics(NTLA) - 临床阶段基因编辑公司，采用CRISPR技术开发体内外疗法，主导项目nex-z(ATTR淀粉样变性)和NTLA-2002(HAE)均处于III期研究[8][9] - 与Regeneron合作nex-z项目，同时推进体外免疫肿瘤和自身免疫疾病疗法[9][10] uniQure(QURE) - 聚焦亨廷顿病、SOD1-ALS、难治性癫痫等基因疗法，AMT-130获FDA突破性疗法认定，正筹备BLA申请[11][12] - AMT-260(癫痫)处于I/IIa期研究，AMT-191(法布里病)和AMT-162(SOD1-ALS)同步推进临床试验[13] Verve Therapeutics(VERV) - 开发心血管疾病单次疗程基因编辑药物，靶向LDL、ANGPTL3等脂蛋白通路[14] - VERVE-102(PCSK9靶点)和VERVE-201(ANGPTL3靶点)处于Ib期研究，VERVE-301与礼来合作开发[15][16]