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先导编辑疗法开启人体试验
快讯·2025-05-22 06:26

基因编辑技术突破 - 美国生物技术公司Prime Medicine于5月19日宣布首次将先导编辑技术应用于人类患者治疗 [1] - 该技术代表基因编辑领域重大突破 首批临床数据支持其安全性和有效性 [1] - 开发的先导编辑疗法PM359旨在纠正导致慢性肉芽肿病的基因突变 [1] 疾病治疗应用 - 慢性肉芽肿病是一种危险疾病 会导致包括中性粒细胞在内的多种免疫细胞功能丧失 [1] - PM359疗法直接针对该疾病的基因突变根源进行纠正 [1]