文章核心观点 公司宣布QRX003获FDA批准开展第二项Netherton综合征关键临床试验CL - QRX003 - 002 ，两项关键试验结合有望为该药物提供全面数据支持获批治疗该疾病 [1][3] 公司概况 - 公司是临床阶段专注于罕见和孤儿病的专业制药公司，致力于满足患者未满足的医疗需求 [1][4] - 创新产品线有四款在研产品，可针对多种罕见和孤儿病适应症 [4] 产品信息 - 公司领先产品QRX003是含广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂的外用乳液，能显著下调皮肤中激肽释放酶的过度活跃，减少皮肤脱落 [1] - 临床数据显示每日两次涂抹QRX003可使皮肤快速、持久且几乎完全愈合，消除关键症状，无夜间睡眠干扰 [1] 临床试验信息 试验CL - QRX003 - 002 - 基于早期开放标签研究积极数据开展，将每日两次对约12 - 15名受试者至少80%体表面积涂抹QRX003，结合非标签全身治疗，产生更多安全和疗效数据 [1][2] - 受试者目前接受非标签全身治疗，研究期间持续使用 [2] 试验CL - QRX003 - 003 - 由西北大学Amy Paller博士主持，QRX003作为单一疗法给药，受试者不接受非标签全身治疗 [2] 两项试验结合 - 预计在6个美国站点和最多6个国际站点招募24 - 30名受试者 [2] - 五项美国站点已开放，第六个预计6月开放，所有国际站点处于开放准备的高级阶段 [2] - 美国和国际站点有可用受试者队列，便于快速招募，有望在2026年第一季度末完成招募，并在当年晚些时候提交新药申请以获监管批准 [2][5] - 两项试验结合数据有望为QRX003获批后提供作为单一疗法和辅助疗法的最广泛标签机会 [5]