文章核心观点 公司公布NXC - 201的ASCO摘要结果显示其在复发性/难治性AL淀粉样变性治疗中疗效显著且安全性良好 ，有望改变治疗模式 ，后续还将公布更新结果并举办专家讨论活动 [1][3] 公司情况 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司 ，致力于开发针对AL淀粉样变性等严重疾病的细胞疗法 ，主要候选产品为NXC - 201 [1][12] 产品情况 - NXC - 201是经空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法 ，具有 “数字过滤器” ，已获FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定以及美国FDA和欧盟EMA的孤儿药指定（ODD） [9][12] 临床试验 - NEXICART - 2是正在进行的美国多中心1/2期临床试验 ，旨在评估NXC - 201对复发性/难治性AL淀粉样变性患者的疗效和安全性 ，预计招募40名心功能保留且未接受过BCMA靶向治疗的患者 ，1期主要终点是安全性 ，2期主要终点是疗效 [3][8] 试验结果 - 治疗前患者中位治疗线数为4（范围2 - 9） ，均有基线复发性/难治性AL淀粉样变性器官受累 ，治疗后所有患者病理疾病标志物恢复正常 ，71%（5/7）患者实现完全缓解（CR） ，其余2例患者骨髓微小残留病（MRD）阴性 ，预计未来可确认为CR ，出现下游临床改善 ，无复发记录和安全信号 ，未观察到神经毒性 ，仅观察到持续不到24小时的低级细胞因子释放综合征 [4] 后续安排 - 2025年6月3日 ，纪念斯隆凯特琳癌症中心的Heather Landau医生将在ASCO口头报告中展示更新结果 ，随后将举办关键意见领袖（KOL）活动讨论结果意义 [2][5][7] 行业情况 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白 ，在器官中积聚导致进行性和广泛的器官损伤及高死亡率 ，美国复发性/难治性AL淀粉样变性患病率预计每年增长12% ，2024年约为33277例患者 ，2017年淀粉样变性市场规模为36亿美元 ，预计2025年将达到60亿美元 [10][11]