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SpringWorks Therapeutics Receives Positive CHMP Opinion for Mirdametinib for the Treatment of Adult and Pediatric Patients with NF1-PN
SpringWorks TherapeuticsSpringWorks Therapeutics(US:SWTX) GlobeNewswire News Room·2025-05-23 20:00

核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)对mirdametinib治疗神经纤维瘤病1型(NF1)相关症状性不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)给予积极意见,预计欧盟委员会将在2025年第三季度做出最终审批决定 [1] - 若获批,mirdametinib将成为欧盟首个且唯一获批用于成人和儿童NF1-PN患者的疗法 [1] - 该药物在美国已获批用于相同适应症,剂型包括1mg和2mg胶囊及1mg分散片 [1][6] 药物疗效数据 - 在114名患者的2b期ReNeu试验中,成人组客观缓解率(ORR)为41%(24/58),儿童组为52%(29/56) [2] - 目标PN体积中位最佳百分比变化:成人组-41%(范围-90%至13%),儿童组-42%(范围-91%至48%) [2] - 缓解持续时间:88%成人和90%儿童缓解持续≥12个月,50%成人和48%儿童持续≥24个月 [2] 疾病背景 - NF1在欧盟发病率约3/10,000,影响约13.5万人,患者终生发展PN的风险为30%-50% [2][5] - PN可导致严重畸形、疼痛和功能障碍,约85%无法完全手术切除 [2][5] - NF1患者平均预期寿命较普通人群缩短8-15年 [5] 药物安全性 - 成人常见不良反应(>25%):皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳 [2] - 儿童常见不良反应(>25%):皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心 [2] 公司动态 - SpringWorks Therapeutics为商业化阶段生物制药公司,专注于严重罕见病和癌症领域 [7] - 公司已在美国上市mirdametinib,并计划在欧盟获批后快速推进商业化 [2][7] - ReNeu试验完整结果已在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布 [4]