核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对mirdametinib治疗神经纤维瘤病1型（NF1）相关症状性不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）给予积极意见，预计欧盟委员会将在2025年第三季度做出最终审批决定 [1] - 若获批，mirdametinib将成为欧盟首个且唯一获批用于成人和儿童NF1-PN患者的疗法 [1] - 该药物在美国已获批用于相同适应症，剂型包括1mg和2mg胶囊及1mg分散片 [1][6] 药物疗效数据 - 在114名患者的2b期ReNeu试验中，成人组客观缓解率（ORR）为41%（24/58），儿童组为52%（29/56） [2] - 目标PN体积中位最佳百分比变化：成人组-41%（范围-90%至13%），儿童组-42%（范围-91%至48%） [2] - 缓解持续时间：88%成人和90%儿童缓解持续≥12个月，50%成人和48%儿童持续≥24个月 [2] 疾病背景 - NF1在欧盟发病率约3/10,000，影响约13.5万人，患者终生发展PN的风险为30%-50% [2][5] - PN可导致严重畸形、疼痛和功能障碍，约85%无法完全手术切除 [2][5] - NF1患者平均预期寿命较普通人群缩短8-15年 [5] 药物安全性 - 成人常见不良反应（>25%）：皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳 [2] - 儿童常见不良反应（>25%）：皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心 [2] 公司动态 - SpringWorks Therapeutics为商业化阶段生物制药公司，专注于严重罕见病和癌症领域 [7] - 公司已在美国上市mirdametinib，并计划在欧盟获批后快速推进商业化 [2][7] - ReNeu试验完整结果已在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布 [4]