文章核心观点 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议欧盟委员会批准Autolus Therapeutics公司的obe-cel用于治疗26岁及以上复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（r/r B - ALL）成人患者，此前该药物已获FDA批准和MHRA有条件上市授权 [1][4][6] 公司信息 - Autolus Therapeutics是一家处于早期商业阶段的生物制药公司，利用专有模块化T细胞编程技术开发、制造和交付下一代T细胞疗法，有获批产品obe-cel及多个在研产品管线 [9] 药物信息 - obe-cel是一种自体CD19 CAR T细胞疗法，其CAR由伦敦大学学院Martin Pule博士团队发明，设计有快速“解离率”，可模拟生理性T细胞受体相互作用 [4] 临床试验 - FELIX试验是一项针对成人r/r B - ALL患者的开放标签、多中心、单臂研究，结果于2024年11月发表在《新英格兰医学杂志》 [2] - 试验主要终点为总体缓解率，次要终点包括缓解持续时间、微小残留病阴性完全缓解率和安全性 [10] - 关键队列IIA（n = 94）中，接受至少一次obe - cel输注患者的完全缓解/血细胞不完全恢复的完全缓解（CR/CRi）率为76.6%，所有输注患者的中位缓解持续时间为21.2个月，中位无事件生存期（EFS）为11.9个月，估计6个月和12个月无事件生存率分别为65.4%和49.5% [2] 不良反应 - 最常见的3级或以上非实验室不良反应为未明确病原体的感染（32%）、发热性中性粒细胞减少症（24%）和细菌性感染疾病（11%） [3] - 127名患者中有87人（68.5%）发生细胞因子释放综合征，其中3级或以上事件3人（2.4%）；29人（22.8%）发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征，其中3级或以上9人（7%） [3] 行业背景 - 急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种侵袭性血癌，可累及淋巴结、脾脏、肝脏、中枢神经系统等器官 [5] - 欧洲每年约有6000例新ALL病例诊断，成人B - ALL一线治疗中高达50%患者最终会复发，r/r ALL成人患者生存率低，传统治疗中位总生存期为8个月，标准治疗会引发严重毒性 [5] 审批进展 - CHMP积极意见是营销授权的科学建议，欧盟委员会预计将据此对Autolus公司的obe - cel有条件上市授权申请作出决定，该决定将适用于27个欧盟成员国、冰岛、挪威和列支敦士登 [6] - obe - cel已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准（2024年11月8日）和英国药品和保健品监管局（MHRA）授权（2025年4月25日） [6]