文章核心观点 公司宣布NEXICART - 2临床试验美国有14个地点积极招募患者，较上次更新增加10个地点，预计提前完成该试验，且其美国NXC - 201 NEXICART - 2试验的1/2期中期数据将在2025年美国临床肿瘤学会年会上口头报告 [1][2] 公司进展 - 美国多地点研究NEXICART - 2有14个地点积极招募患者，较上次更新增加10个地点 [1] - 预计提前完成NEXICART - 2临床试验 [1] - 美国NXC - 201 NEXICART - 2试验1/2期中期数据将在2025年美国临床肿瘤学会年会上口头报告 [2] 产品信息 NEXICART - 2 - 是正在进行的美国1/2期单臂多地点临床试验，针对复发/难治性AL淀粉样变性患者 [3] - 预计招募40名心功能保留且未接受过BCMA靶向治疗的患者 [3] - 1期主要终点是安全性，2期主要终点是有效性 [3] NXC - 201 - 是一种空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，有“数字过滤器” [4] - 美国以外NEXICART - 1研究初步数据显示在复发/难治性AL淀粉样变性中有高完全缓解率 [4] - 已获美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，以及美国FDA和欧盟EMA孤儿药认定（ODD） [4][7] 疾病信息 AL淀粉样变性 - 由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在器官中积累导致器官损伤和高死亡率 [5] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性患病率预计每年增长12%，2024年约达33277例 [6] 行业市场 - 2017年淀粉样变性市场规模为36亿美元，预计2025年将达60亿美元 [6] 公司概况 - 是临床阶段生物制药公司，开发针对AL淀粉样变性等严重疾病的细胞疗法 [1][7] - 主要候选产品是NXC - 201，正在美国多中心研究NEXICART - 2中评估 [7] - NXC - 201在AL淀粉样变性中未显示神经毒性，支持扩展到其他严重疾病 [7]