文章核心观点 临床阶段生物制药公司Oryzon Genomics管理层将在5 - 6月多个国际活动上更新公司进展 [1] 公司基本信息 - 公司2000年成立于西班牙巴塞罗那 是临床阶段生物制药公司和欧洲表观遗传学领域领导者 专注中枢神经系统疾病和肿瘤个性化医疗 [3] - 公司团队由来自巴塞罗那 波士顿和圣地亚哥制药行业专业人士组成 [3] - 公司有先进临床产品组合 两款LSD1抑制剂vafidemstat用于中枢神经系统疾病（处于III期准备阶段） iadademstat用于肿瘤（处于II期） [3] - 公司有针对其他表观遗传靶点（如HDAC - 6）的管线资产 临床候选药物ORY - 4001被提名用于CMT和ALS的开发 [3] - 公司有强大生物标志物识别和靶点验证平台 用于多种恶性和神经系统疾病 [3] 公司活动安排 - 5月27 - 29日参加在西班牙马德里证券交易所举行的Foro Medcap 2025 与西班牙和国际投资者进行一对一会议 [2] - 6月16 - 19日参加在美国波士顿举行的BIO International Convention 2025 与制药公司和全球投资者会面 [2] - 6月23 - 24日受邀参加在瑞士巴塞尔举行的Discovery and Development Europe 2025会议 Tamara Maes博士将作题为“Targeting LSD1: A Novel Therapeutic Strategy for Genetically - Driven Neurodevelopmental Syndromes”的报告 [2] 产品Iadademstat信息 - 是口服小分子 高度选择性抑制表观遗传酶LSD1 对血液癌症有强大差异化作用 [4] - 在复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的FiM I/IIa期临床试验中 证明药物安全且耐受性良好 有初步抗白血病活性 [4] - 在老年初治AML患者（ALICE试验）的IIa期试验中 与阿扎胞苷联用显示出令人鼓舞的安全性和强大临床活性 [4] - 正在复发/难治性伴有FLT3突变的AML患者的Ib期FRIDA试验中 与吉列替尼联用进行评估 [4] - 在由俄勒冈健康与科学大学（OHSU）牵头的研究者发起研究和美国国家癌症研究所（NCI）赞助试验中 与阿扎胞苷和维奈克拉联用用于初治AML [4] - 在二线广泛期小细胞肺癌（ED - SCLC）患者（CLEPSIDRA试验）的IIa期试验中 与铂类/依托泊苷联用有初步活性和安全性结果报告 [4] - 与福克斯蔡斯癌症中心（FCCC）合作 在复发/难治性神经内分泌癌中与紫杉醇联用进行II期试验 [4] - 在美国国立癌症研究所赞助 纪念斯隆凯特琳癌症中心牵头的试验中 在初治ED - SCLC中与免疫检查点抑制剂（ICI）联用进行I/II期随机试验 [4] - 在美国被授予小细胞肺癌孤儿药资格 在美欧被授予急性髓系白血病孤儿药资格 [4] 产品Vafidemstat信息 - 是口服 中枢神经系统优化的LSD1抑制剂 作用于多个层面 减少认知障碍和神经炎症 同时有神经保护作用 [5][6] - 在动物研究中 恢复记忆 降低SAMP8小鼠过度攻击性至正常水平 减少社交回避并增强社交能力 [6] - 在多发性硬化症多个临床前模型中显示出快速 强大和持久疗效 [6] - 在不同精神疾病患者攻击性（REIMAGINE试验）和中重度阿尔茨海默病攻击性/激越患者（REIMAGINE - AD试验）的IIa期临床试验中 有积极临床结果 [6] - 在轻度至中度阿尔茨海默病患者ETHERAL试验中 治疗6和12个月后炎症生物标志物YKL40显著降低 [6] - 在复发 - 缓解型和继发进展型多发性硬化症小规模SATEEN试验中 观察到抗炎活性 [6] - 在重症COVID - 19患者ESCAPE试验中 显示出显著抗炎作用 [6] - 完成全球随机双盲IIb期PORTICO试验后 作为III期准备资产用于边缘性人格障碍（BPD） [6] - 计划在2025年上半年向FDA提交申请 开展BPD激越/攻击行为的III期PORTICO - 2试验 [6] - 正在精神分裂症阴性症状双盲 随机 安慰剂对照IIb期EVOLUTION试验中进行研究 [6] - 公司正采用中枢神经系统精准医学方法 将其用于特定中枢神经系统疾病基因定义患者亚群以及神经发育综合征 并评估在脆性X综合征和Phelan - McDermid综合征等自闭症病症中开展临床试验的可行性 [6]