公司战略调整 - 公司宣布将重点推进肌强直性营养不良1型（DM1）项目 该项目目前处于2期临床开发阶段[1] - 公司自愿终止PGN-EDO51的研发 并计划逐步停止所有杜氏肌营养不良症（DMD）相关研发活动[1] - 该决策基于CONNECT1-EDO51研究中10 mg/kg剂量组测量的肌营养不良蛋白水平[1] 临床数据表现 - 在CONNECT1研究的10 mg/kg剂量组（n=4）中 PGN-EDO51使外显子51跳跃转录本增加至4.26%（平均增加3.5%）[2] - 总肌营养不良蛋白仅增加至正常水平的0.59%（平均增加0.36%）[2] - PGN-EDODM1在单次10 mg/kg剂量后显示出29%的平均错误剪接校正率 安全性表现良好[5] 研发管线进展 - 公司预计在2025年下半年报告FREEDOM-DM1研究中15 mg/kg剂量组的数据[5] - FREEDOM-DM1为1期单次剂量递增、随机、安慰剂对照临床试验 主要终点包括安全性和28天剪接校正[5] - 公司预计在2026年第一季度报告FREEDOM2-DM1研究中5 mg/kg剂量组的数据[6] - FREEDOM2-DM1为2期多次剂量递增、随机、安慰剂对照临床试验 主要终点包括四次给药后的安全性和剪接校正[6] 安全性特征 - PGN-EDO51的安全性总体良好 所有治疗相关不良事件均为轻度[3] - 研究中未报告严重不良事件[3] - PGN-EDODM1截至2025年2月24日的最新安全性更新显示其安全性特征良好[5] 市场反应 - 公司股价在盘前交易时段下跌6.69%至1.47美元[6]