临床试验进展 - 公司宣布TSHA-102治疗Rett综合征的关键Part B试验设计已获得FDA书面认可 [1] - 关键Part B试验方案预计在本季度提交作为IND申请的修正案 试验站点激活和启动活动预计在2025年第三季度进行 [4] - 试验设计为单臂开放标签 患者作为自身对照 计划招募15名≥6岁的Rett综合征女性患者 [6] 临床数据表现 - 截至2025年5月19日的数据显示 10名6-21岁女性患者接受高剂量(1×1015 vg)或低剂量(5.7×1014 vg)治疗 [3] - 100%的儿童/青少年/成人患者在治疗后获得≥1个发育里程碑 包括精细运动、粗大运动和沟通能力 [7] - 高剂量组比低剂量组实现100%应答率快25% 且治疗效果随时间加深 治疗后9个月以上剂量依赖性效应更明显 [7] 安全性数据 - 截至2025年5月20日的数据显示 TSHA-102总体耐受性良好 无治疗相关严重不良事件(SAEs)或剂量限制性毒性(DLTs) [4][7] - 所有与治疗相关的不良事件均为轻度至中度 [7] 融资情况 - 公司完成公开发行 以每股2.75美元价格发行4690万股 并以每份2.749美元发行2590万份预融资认股权证 共筹集2亿美元 [4] 市场反应 - TSHA股价在消息公布后上涨9%至2.66美元 [5]