文章核心观点 公司在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布NXC - 201细胞疗法在NEXICART - 2临床试验的中期结果，达到主要终点，有望加速生物制品许可申请以获FDA批准 [1][3] 公司进展 - 公司在ASCO会议上公布NXC - 201细胞疗法在NEXICART - 2临床试验中达到完全缓解率的主要终点 [1] - 公司计划提交生物制品许可申请（BLA）以获FDA批准 [1] - 公司将在6月3日下午3点举办关键意见领袖（KOL）活动讨论结果 [2][6] 临床试验结果 - 治疗前患者中位治疗线数为4（范围2 - 12），均有基线复发/难治性AL淀粉样变性器官受累 [4] - 治疗后所有患者病理疾病标志物恢复正常，70%（7/10）患者完全缓解，其余3例骨髓微小残留病阴性，有望未来达完全缓解 [4] - 完全缓解后有下游临床改善，包括心脏和肾脏器官反应，至今无复发记录，未发现安全信号，未观察到神经毒性，仅观察到低级细胞因子释放综合征 [4] 临床试验介绍 - NEXICART - 2是美国多中心、单臂1/2期临床试验，预计招募40名心功能保留、未接受过BCMA靶向治疗的患者，1期主要终点是安全性，2期是有效性 [7][8] 产品介绍 - NXC - 201是具有“数字过滤器”的空间优化BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，美国外NEXICART - 1研究已显示高完全缓解率，美国1/2期NEXICART - 2研究正在进行 [9] - NXC - 201获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，以及美国FDA和欧盟EMA孤儿药认定（ODD） [9] 疾病介绍 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在器官中积累导致进行性和广泛器官损伤，死亡率高 [10] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性患病率预计每年增长12%，2024年约33277例 [11] 行业规模 - 淀粉样变性市场2017年为36亿美元，预计2025年达60亿美元 [11]