文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Design Therapeutics宣布RESTORE - FA试验首名患者给药，SAD试验数据良好，但FDA对其IND申请发布临床搁置通知 [1][4][5] 公司业务进展 - RESTORE - FA开放标签1/2期多次递增剂量临床试验中首名FA患者已通过静脉输注DT - 216P2给药，试验在澳大利亚招募患者，预计2026年报告数据 [1][2] - 公司提交DT - 216P2的IND申请，FDA发布临床搁置通知指出非临床缺陷，将在30天内发正式函件，公司计划回应问题 [3] 药物试验情况 - 正在进行的健康志愿者1期单次递增剂量试验初始数据显示DT - 216P2耐受性良好，无注射部位血栓性静脉炎，PK分析支持其开发，暴露量优于第一代配方 [4] 药物介绍 - DT - 216P2是GeneTAC小分子改良配方，靶向GAA重复扩增突变，恢复内源性FXN蛋白生产至治疗水平 [6] 公司概况 - Design Therapeutics是临床阶段生物技术公司，基于GeneTAC平台开发新疗法，除DT - 216P2和DT - 168外，还推进1型肌强直性营养不良和亨廷顿病项目，开展多种基因组药物发现工作 [7]