公司核心业务进展 - CRISPR Therapeutics是目前全球唯一一家获得CRISPR基因疗法批准的公司 该疗法是与Vertex Pharmaceuticals合作开发的[1] - 公司正在评估两种体内候选药物CTX310和CTX320 分别针对ANGPTL3和脂蛋白(a) 这两种物质与动脉粥样硬化性心脏病相关[2] - CTX310在I期试验中显示单剂量可使甘油三酯(TG)和低密度脂蛋白(LDL)水平出现剂量依赖性下降 峰值降幅分别达82%和81%[3] 研发管线规划 - CTX320的试验数据预计将在2025年第二季度公布[4] - 公司计划在年底前推进另外两个体内项目进入临床阶段[4] 行业竞争格局 - Intellia Therapeutics是主要竞争对手 拥有多个临床阶段体内基因编辑项目 包括针对遗传性血管性水肿(HAE)的NTLA-2002和转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的NTLA-2001[5] - Beam Therapeutics也在开发体内候选药物 包括针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的BEAM-302和糖原累积病1a型(GSD1a)的BEAM-301[6] 财务与估值 - 公司股价表现落后于行业平均水平[7] - 按市净率(P/B)计算 公司当前交易价格为1.80倍 低于行业平均的3.10倍 也低于其五年均值2.41[10] - 过去60天内 2025年每股亏损预估从4.96美元扩大至5.54美元 2026年每股亏损预估从3.65美元增至4.11美元[12]