核心观点 - 公司完成vidofludimus calcium在复发型多发性硬化症(RMS)的两项3期ENSURE试验患者招募 预计2026年底公布顶线数据 [1][2] - 2期CALLIPER试验新增数据显示该药物在进展型多发性硬化症(PMS)中使24周确认残疾恶化风险降低24% 在PPMS亚型中风险降低达33% [4][5] - 药物具有首创的双重作用机制 结合神经保护、抗炎和抗病毒效应 可能改变口服MS治疗市场格局 [3][7] 临床试验进展 ENSURE 3期试验 - 两项相同设计的全球多中心3期试验(ENSURE-1/ENSURE-2)共招募2,221名RMS患者(1,121名和1,100名) 覆盖15个国家100多个研究中心 [2] - 主要终点为72周内首次复发时间 次要终点包括EDSS量表确认残疾恶化时间、新T2病灶体积等影像学指标 [2] - 公司高管表示按时完成招募是重要里程碑 同步数据读取将支持对次要终点的汇总分析 [3] CALLIPER 2期试验 - 在467名PMS患者中显示24周确认残疾恶化(24wCDW)风险比(HR)降低24%(HR 0.76) [5] - 亚组分析显示PPMS患者风险降低33%(HR 0.67) naSPMS降低19%(HR 0.81) aSPMS降低34%(HR 0.66) [5] - 基线无钆增强病灶患者群体显示更显著效果 总体风险降低34%(HR 0.66) PPMS亚型降低35%(HR 0.65) [5] 药物机理 - 作为首创Nurr1激活剂 通过激活神经保护转录因子产生直接/间接神经保护作用 [7] - 选择性抑制DHODH酶实现抗炎和抗病毒效应 形成独特双重作用机制 [7] - 迄今约2,700人暴露于该药物 显示良好药代动力学特征和安全性 [7] 市场潜力 - 若获批可能成为首个覆盖MS全疾病谱的口服治疗选择 改变现有市场格局 [3] - 在RRMS患者中已显示减少脑病灶和延缓残疾恶化的治疗效果 [7] - PMS领域显示减少残疾恶化和丘脑体积损失的临床获益 支持向3期试验推进 [5][6] 公司管线 - 除vidofludimus calcium外 管线包括靶向SIRT6的IMU-856(恢复肠道屏障功能)和临床前阶段分子IMU-381 [8] - 公司专注于慢性炎症和自身免疫疾病的口服小分子疗法开发 [8]