核心观点 - Tempest Therapeutics公司宣布其肝癌治疗药物amezalpat获得欧洲药品管理局(EMA)孤儿药资格认定(ODD) [1] - 此前该药物已获得美国FDA孤儿药资格认定和快速通道资格认定 显示监管机构对其治疗潜力的认可 [2] - 该药物在1b/2期临床试验中显示出显著疗效 联合标准治疗相比单独使用标准治疗可延长患者中位总生存期6个月 风险比(HR)为0.65 [2] - 肝癌是一种高死亡率癌症 预计到2030年将成为全球第三大癌症死亡原因 每年新增病例超过90万例 [3] 公司动态 - Tempest Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司 专注于开发靶向和免疫介导的肿瘤治疗药物 [1] - 公司主要候选药物amezalpat是一种口服小分子选择性PPAR⍺拮抗剂 通过直接靶向肿瘤细胞和调节肿瘤微环境发挥治疗作用 [4] - 该药物在晚期肝癌一线治疗中显示出临床优势 在总生存期等多个终点上优于标准治疗 [4] - 公司总部位于加利福尼亚州布里斯班 拥有从早期研究到后期临床试验的多样化产品管线 [8] 药物研发进展 - amezalpat在1b/2期全球随机临床试验中取得积极结果 联合atezolizumab和bevacizumab治疗不可切除或转移性肝癌 [2] - 药物疗效在PD-L1阴性等关键亚组中保持一致 符合其双重作用机制 [2] - 早期临床数据还显示该药物在肾细胞癌和胆管癌等其他晚期实体瘤中也有治疗潜力 [4] 肝癌疾病背景 - 肝癌死亡率持续上升 在东亚发病率最高 欧美地区也呈增长趋势 [3] - 美国肝癌是增长最快的癌症相关死亡原因 [3] - 90%肝癌病例由慢性肝病引起 包括乙肝/丙肝感染 非酒精性脂肪肝 酒精性肝病等 [3] - 即使早期诊断 70-80%患者在手术后仍会复发 早期复发与预后不良相关 [3] 监管资格认定 - 孤儿药资格认定适用于欧盟患病率不超过2/10000且缺乏有效治疗的严重疾病 [7] - 获得该认定可享受10年市场独占期 监管费用减免和集中审批程序等优惠 [7] - amezalpat已获得FDA和EMA双重孤儿药认定 显示其治疗肝癌的潜力 [6]