文章核心观点 临床阶段生物制药公司Immix Biopharma被FDA选中参加6月5日由FDA专员Marty A. Makary主持的CEO论坛，双方就FDA如何现代化监管框架以支持创新和患者获得安全有效疗法进行讨论 [1][2] 公司参会情况 - 公司于2025年6月5日被FDA选中，参加了在马里兰州银泉市FDA总部举行、由FDA专员Marty A. Makary团队主持的FDA CEO论坛 [1] - 会议目的是FDA从生物技术和制药行业领导者处获取直接意见，以现代化监管框架，支持创新和患者获得安全有效疗法 [2] - 公司首席执行官Ilya Rachman博士认为与FDA专员及团队讨论该话题是前所未有的机会，首席财务官Gabriel Morris表示很高兴与全球制药行业其他领导者一同入选并感谢FDA促成此次讨论 [2] 公司业务情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，正在开发用于治疗AL淀粉样变性等严重疾病的细胞疗法，主要候选产品是空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法NXC - 201 [3] - NXC - 201正在美国多中心进行针对复发/难治性AL淀粉样变性的NEXICART - 2研究（NCT06097832），采用注册设计，纪念斯隆凯特琳癌症中心的Heather Landau博士在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上口头报告了中期结果 [3] - NXC - 201已获美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，以及美国FDA和欧盟EMA孤儿药认定（ODD） [3]