文章核心观点 Palvella Therapeutics公司获得FDA孤儿产品开发办公室的赠款，支持其QTORIN™ 3.9%无水雷帕霉素凝胶治疗微囊性淋巴管畸形的3期SELVA试验，该试验有望在2026年第一季度公布顶线数据，QTORIN™雷帕霉素有潜力成为该疾病的首个获批疗法 [2][3][4] 公司动态 - 公司收到FDA孤儿产品开发办公室赠款的首笔款项，赠款支持QTORIN™雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形的3期SELVA试验 [2] - 公司的SELVA试验是24周、单臂、基线对照的3期临床试验，约40名3岁及以上受试者在美国领先的血管异常中心入组，预计2026年第一季度公布顶线结果 [3] 行业背景 - 微囊性淋巴管畸形是由PI3K/mTOR通路失调引起的罕见、慢性致残性遗传病，特征是畸形淋巴管突出皮肤、持续渗漏淋巴液和出血，常导致严重感染和蜂窝织炎，美国超3万确诊患者尚无FDA批准的治疗方法 [5] 公司介绍 - Palvella Therapeutics是临床阶段生物制药公司，由罕见病药物开发资深人士创立和领导，专注开发和商业化治疗严重罕见遗传性皮肤病的新疗法，基于QTORIN™平台开发广泛的候选产品管线 [6] - 公司的主要候选产品QTORIN™雷帕霉素正在进行治疗微囊性淋巴管畸形的3期SELVA临床试验和治疗皮肤静脉畸形的2期TOIVA临床试验 [6]