公司概述 - CRISPR Therapeutics成立约11年 致力于将CRISPR/Cas9平台转化为实际疗法 [2] - 公司首个商业化产品CASGEVY已上市 用于治疗镰状细胞病和地中海贫血 [2] - 当前战略重点从血液疾病转向多元化布局 特别是心血管疾病领域 [2][3] 产品管线进展 - 心血管领域成为两大核心支柱之一 采用LNP封装的CRISPR/Cas9单次注射技术 [3] - 靶点ANGPTL3药物CX-30取得突破性数据 单次注射后LDL和甘油三酯降低近80% [3] - 正在开发其他心血管靶点包括LPA和AGT 扩展治疗领域 [3] 技术平台优势 - 基于13年前发现的CRISPR基因编辑平台 已实现从科研到临床的转化 [2] - LNP递送系统在肝脏编辑中展现高效性 单次注射即可产生显著疗效 [3]