文章核心观点 - argenx公布VYVGART®在干燥综合征和特发性炎症性肌病2期研究积极结果，且美国FDA授予efgartigimod治疗原发性干燥综合征快速通道资格，公司致力于风湿学新治疗领域 [1][2][8] 研究成果 ALKIVIA研究（肌炎） - 2期数据显示efgartigimod治疗患者肌肉力量和身体功能显著改善，主要终点24周平均总改善评分（TIS）达标，治疗组平均TIS为50.45，安慰剂组为35.65（双侧P = 0.0004），79%患者中度改善（TIS ≥ 40），34%患者显著改善（TIS ≥ 60），安慰剂组分别为47%和9.5% [4] - 次要终点方面，治疗组患者改善速度明显快于安慰剂组，达到最小改善（TIS ≥ 20）中位时间为30天，达到中度改善（TIS ≥ 40）时间为16周，安慰剂组达到最小改善时间为72天，24周研究中多数未达中度改善，且安全性良好 [5] RHO研究（干燥综合征） - 2期概念验证研究中，efgartigimod系统性疾病活动和患者症状显著改善，24周时45.5%患者CRESS复合主要终点结果改善，安慰剂组为11.1%，治疗组在5项CRESS指标中4项有改善，临床ESSDAI总评分中位变化为 -7.0，安慰剂组为 -4.0，关键次要终点cSTAR复合指标治疗组响应率为54.5%，安慰剂组为33.3% [9] - 生物标志物反应显示从第4周起IgG持续快速降低约60%，治疗组疾病相关抗体抗Ro52（-57% vs +13%）、类风湿因子（-26.6% vs -5.3%）及C1Q免疫复合物（-4.5 vs -0.06 mc eq/mL）较安慰剂组显著降低，且安全性良好 [10] 研究设计 ALKIVIA研究 - 是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、操作无缝的2/3期研究，评估efgartigimod SC治疗三种肌炎亚型（IMNM、ASyS、DM），共纳入240名患者，分两阶段进行，主要终点是治疗期末（2期24周，3期52周）所有治疗患者平均TIS与安慰剂组比较，关键次要终点包括治疗结束时响应率、响应时间和持续时间等 [14] RHO研究 - 2期概念验证研究，随机、双盲、安慰剂对照、多中心，评估efgartigimod治疗成人干燥综合征安全性和有效性，34名患者按2:1随机接受efgartigimod或安慰剂治疗长达24周，主要终点为CRESS（干燥综合征相关终点复合指标） [16] 疾病介绍 特发性炎症性肌病 - 是一组罕见自身免疫性疾病，可累及肌肉或多器官，最初分为皮肌炎或多发性肌炎，现新亚型包括免疫介导坏死性肌病（IMNM）和抗合成酶综合征（ASyS），近端肌无力是各亚型共同特征 [15] 干燥综合征 - 是慢性、缓慢进展炎症性全身性自身免疫病，特征为外分泌腺免疫介导破坏，常见症状为干眼、口干、疲劳和关节痛，部分患者有腺外系统性疾病，病因多因素，无FDA批准针对疾病本身治疗方法，现有治疗主要针对症状管理 [17][18] 药物介绍 - efgartigimod是一种人IgG1抗体片段，通过结合新生儿Fc受体（FcRn）阻断IgG循环过程，降低致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，是全球首个获批FcRn阻断剂，已在美国和中国等地区获批用于治疗全身性重症肌无力（gMG）和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP），目前正在评估其在15种以上严重自身免疫性疾病中的疗效 [19] 公司介绍 - argenx是一家全球免疫学公司，致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活，通过免疫学创新计划（IIP）与顶尖学术研究人员合作，将免疫学突破转化为世界级新型抗体药物组合，已开发并商业化首个获批新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂，正在评估其在多种严重自身免疫性疾病中的广泛潜力 [20]