公司概况 - PepGen Inc 是一家处于临床阶段的生物技术公司 专注于开发用于治疗严重神经肌肉和神经系统疾病的寡核苷酸疗法 [1] - 公司主要候选药物为 PGN-EDO51 这是一种专有的增强型寡核苷酸肽 用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD) [1] 诉讼事件 - 投资者集体诉讼指控公司在2024年3月7日至2025年3月3日期间存在误导性陈述 [1] - 指控内容包括 PGN-EDO51 的有效性和安全性低于公司宣称水平 CONNECT2研究存在缺陷可能无法获得FDA批准 [2] - 2025年1月29日公司披露CONNECT1研究中10mg/kg剂量组出现患者肾小球滤过率下降的安全问题 同时FDA对CONNECT2研究的剂量数据提出质疑 [3] - 2025年3月4日公司宣布自愿暂停CONNECT2研究 等待CONNECT1研究10mg/kg剂量组结果 [4] 市场反应 - 2025年1月30日公司股价下跌0.4美元(2174%)至144美元 [3] - 2025年3月4日公司股价进一步下跌053美元(1886%)至228美元 [4] 监管动态 - 加拿大卫生部要求公司提供额外安全信息 暂停当前剂量水平的进一步剂量递增或新增受试者 [3] - FDA对CONNECT2研究的计划剂量水平支持数据提出质疑 [3]