文章核心观点 公司公布rese - cel在RESET - Myositis™、RESET - SLE™和RESET - SSc™试验中的新临床和转化数据，显示其在治疗自身免疫性疾病方面有潜力，有望改变治疗范式 [1][2] 公司及产品介绍 - 卡巴莱塔生物是临床阶段生物技术公司，专注开发和推出针对自身免疫性疾病的治愈性靶向细胞疗法，其CABA™平台有两种互补策略，优先开发rese - cel [6] - rese - cel是含4 - 1BB的全人CD19 - CAR T细胞研究性疗法，一次性输注后可短暂深度清除CD19阳性细胞，有望重置免疫系统，公司在RESET™临床开发计划中评估该疗法 [5][6] 试验数据总结 RESET - Myositis - 8名患者中7名停用免疫调节剂且停用或逐渐减少类固醇用量后有临床反应，4名抗合成酶综合征和皮肌炎患者均有临床意义的总改善评分反应，3名有主要TIS反应，4名难治性免疫介导坏死性肌病患者中3名有无药反应，与已发表数据一致 [2] - 8名患者中4名出现1级CRS（发热），未观察到ICANS [2] RESET - SLE - 7名患者停用所有免疫调节剂和糖皮质激素后均有临床反应，无肾病的非肾性系统性红斑狼疮患者最新随访时均达到DORIS，首例狼疮性肾炎患者达到DORIS和完全肾反应，另外两名患者随访中 [2] - 8名有安全随访的患者中，2名出现1级CRS（发热），观察到1例ICANS事件（4级，先前已报告） [3] RESET - SSc - 严重皮肤队列的两名患者停用免疫调节药物和类固醇后改良罗德南皮肤评分有意义改善，首例患者改善持续6个月，首例患者3个月起符合修订的系统性硬化症综合反应指数标准 [8] - 一名患者出现短暂2级CRS，观察到1例ICANS事件（3级，先前已报告） [8] rese - cel转化特征 - 约两周内观察到rese - cel峰值扩增，第一个月外周血中B细胞迅速短暂减少，输注约两个月后开始重新出现，一般呈过渡性、幼稚表型，首例系统性硬化症患者通过淋巴结活检证实组织驻留B细胞耗竭 [8] 公司计划 - 两个各约15名患者的注册性肌炎队列计划今年开始招募 [1] - 预计2025年第三季度与FDA就SLE/LN进行注册讨论，2025年第四季度就硬皮病、2026年上半年就重症肌无力进行注册讨论 [1] - RESET™临床试验项目招募持续加速，截至2025年5月30日，51名患者积极入组，24名患者给药 [1]