文章核心观点 - 公司公布FT819治疗中重度系统性红斑狼疮（SLE）的新临床数据，显示出良好疗效和安全性，有望推进注册途径并扩大临床应用 [1][2] 新和更新的临床数据总结 无氟达拉滨预处理方案 - 活动性狼疮性肾炎：3例复发/难治患者接受单剂量3.6亿个细胞的FT819治疗，均达到主要疗效肾脏反应（PERR），SLE疾病活动指数（SLEDAI - 2K）较基线降低10分以上，首例随访12个月患者处于无药缓解状态 [4] - 肾外狼疮：1例复发/难治患者接受单剂量9亿个细胞的FT819治疗，随访1个月多项疾病特异性评分改善，SLEDAI - 2K降低8分，PGA降低1分 [4][5] 无预处理方案 - 作为维持治疗的附加疗法：1例肾外狼疮患者在维持治疗基础上加用单剂量3.6亿个细胞的FT819治疗，3个月达到低狼疮疾病活动状态（LLDAS），6个月仍维持，SLEDAI - 2K从8降至2，医生整体评估从2降至0.5，类固醇剂量减至低于5mg/天 [6] B细胞重塑 - 无氟达拉滨预处理方案患者治疗首月外周血B细胞快速深度耗竭，60天内B细胞亚群向未转换、幼稚表型转变，致病性双阴性B细胞亚群减少；无预处理方案首例患者也有外周血B细胞减少和B细胞亚群重塑 [7] 安全性 - 59例接受FT819治疗的自身免疫和肿瘤患者安全性良好，低级别细胞因子释放综合征（CRS）发生率低，无免疫效应细胞相关神经毒性事件（ICANS）和移植物抗宿主病（GvHD）事件 [8] - 截至数据截止日期，5例可评估SLE患者中，1例发生2级低级别CRS，无ICANS和GvHD事件，无剂量限制性毒性，无FT819相关严重不良事件，患者住院3天后出院，支持门诊给药 [10] 项目扩展 - 公司与美国食品药品监督管理局（FDA）达成协议，可在FT819当前1期临床试验中对多种B细胞介导的自身免疫性疾病进行临床研究，计划开展单一1期篮子研究 [8] - 公司计划于2025年下半年在抗中性粒细胞胞质抗体相关血管炎（AAV）、特发性炎性肌病（IIM）和系统性硬化症（SSc）中启动独立剂量扩展队列 [8] - 公司计划8月与FDA讨论FT819治疗中重度SLE的新型注册策略，目前有约450袋冷冻保存的FT819药品库存 [8] 公司iPSC产品平台 - 公司专有的iPSC产品平台结合人类iPSC的多重工程改造和单细胞选择，创建克隆性主iPSC系，用于制造工程细胞产品，克服患者和供体细胞疗法的局限性 [9] - 该平台拥有超500项已授权专利和500项待申请专利 [9] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于为患者提供诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞免疫疗法，利用专有iPSC产品平台在创建多重工程改造主iPSC系及现货型iPSC衍生细胞产品的制造和临床开发方面处于领先地位 [11]