核心观点 - Avidity Biosciences宣布将在第32届FSHD协会国际研究大会上展示两项口头报告和一项海报展示，内容涉及delpacibart braxlosiran (del-brax)在面肩肱型肌营养不良症(FSHD)中的研究数据 [1] - 美国FDA已就del-brax在FSHD中的加速审批和完全审批路径达成一致 [1] - 公司通过其专有的抗体寡核苷酸偶联物(AOCs™)技术平台，首次实现RNA靶向递送至肌肉组织，并推进三项罕见神经肌肉疾病的临床开发项目 [4] 32届FSHD协会国际研究大会展示内容 - 口头报告1：Jeffrey M Statland博士将于2025年6月13日17:20-17:40 CEST展示FORTITUDE™ 1/2期试验剂量递增队列的顶线数据，评估del-brax在FSHD成人患者中的效果 [6] - 口头报告2：Stephen Tapscott博士将于2025年6月12日18:25-18:30 CEST介绍一种新型DUX4调节循环生物标志物的特征 [6] - 海报展示(7.08)：2025年6月12日19:15-20:00 CEST展示相关内容 [6] 公司技术平台与管线 - 专有AOCs™技术平台结合单克隆抗体的特异性和寡核苷酸疗法的精准性，突破现有RNA疗法的局限性 [4] - 临床开发项目涵盖三种罕见神经肌肉疾病：1型强直性肌营养不良(DM1)、杜氏肌营养不良(DMD)和FSHD [4] - 推进两项自有精准心脏病学候选药物，针对罕见遗传性心肌病，并通过合作扩展管线至心脏病学和免疫学领域 [4] 数据与报告获取 - 所有展示内容和海报可在公司官网的出版物页面获取 [3]