行业动态 - 肌萎缩侧索硬化症(ALS)是运动神经元病中最常见的形式，会导致运动相关神经细胞死亡，患者存活时间通常为3-5年，国内有超过4万例患者，其中携带SOD1基因突变的患者超1200例 [3] - 渐冻症发病原因尚未完全明确，已知多个致病基因与其相关，SOD1是首个被发现的致病基因，也是中国渐冻症人群中最常见的致病基因 [3] - 托夫生注射液是全球首个获批用于治疗携带SOD1基因突变的渐冻症成人患者的修正治疗药物，突破了传统"对症治疗"的局限，首次实现"对因干预" [3] 产品信息 - 托夫生注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，通过减少SOD1蛋白合成和毒性蛋白蓄积，减轻运动神经元损伤，减缓疾病进展 [4] - 该药物于今年6月10日正式在中国商业上市，首针治疗在北京大学第三医院完成 [4] - 药物在海外售价为14230美元/剂，第一年需注射14剂，总费用约199200美元(140万元人民币) [6] 市场情况 - 托夫生注射液仅适用于SOD1基因型渐冻症患者，该群体占渐冻症患者总数的2% [6] - 渤健生物向北京康盟慈善基金会"解冻曙光"项目无偿提供药物，以减轻患者负担 [6] - 医生建议有家族史或散发倾向的患者及时进行基因筛查 [6]