公司动态 - Blueprint Medicines宣布在2025年欧洲血液学协会(EHA2025)和欧洲过敏与临床免疫学学会(EAACI)大会上展示系统性肥大细胞增多症(SM)治疗药物AYVAKIT的长期临床数据 [1] - 数据来自PIONEER、PATHFINDER和EXPLORER临床试验，随访时间长达5年(ISM)和6.5年(晚期SM)，证实AYVAKIT的长期疗效和安全性 [2] - 公司首席医疗官表示AYVAKIT在SM治疗中展现出变革性临床效果，包括ISM的持续疾病控制和晚期SM的生存期延长 [2] 临床数据 - PIONEER三年数据显示AYVAKIT在ISM患者中具有持久的临床获益和一致的安全性，治疗相关不良事件(TRAEs)导致的停药率仅为3% [3][7] - PATHFINDER/EXPLORER数据显示AYVAKIT在晚期SM患者中带来长期生存获益，与真实世界midostaurin数据相比显示出优势 [5][7] - PRISM研究是最大规模的SM影响研究之一，显示ISM患者在身体、社交和情感方面面临重大挑战 [6][7][8] 药物特性 - AYVAKIT是首个也是唯一一个获FDA批准针对SM根本病因的治疗药物，2021年获批治疗晚期SM，2023年获批治疗ISM [14] - 该药物已在16个国家获批，在中国由基石药业销售，公司收取分层销售提成 [14] - AYVAKIT通过抑制KIT D816V突变发挥作用，该突变存在于约95%的SM病例中 [12][14] 疾病背景 - 系统性肥大细胞增多症(SM)是一种罕见疾病，主要由KIT D816V突变驱动，导致肥大细胞不受控增殖和激活 [12] - ISM占SM病例绝大多数，症状包括过敏反应、皮疹、瘙痒、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛，严重影响生活质量 [12] - 晚期SM包括侵袭性SM(ASM)、SM伴相关血液肿瘤(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)，与器官损伤和生存率低相关 [13] 学术展示 - 在EHA2025大会上进行1场口头报告和2场快速报告，内容包括修订版突变调整风险评分(MARS-R)和血液蛋白质组学分析 [9][15] - EAACI 2025大会上展示PRISM调查结果，揭示ISM的社会情感影响 [10][15] - 所有数据将在公司官网"Science―Publications and Presentations"部分提供 [11]