文章核心观点 公司公布BEAM - 101治疗严重镰状细胞病（SCD）的BEACON 1/2期临床试验新安全和疗效数据，显示该疗法潜力大，有望为SCD患者带来变革性治疗 [2][3][4] 分组1：公司及产品介绍 - Beam Therapeutics是致力于建立精准基因药物领先综合平台的生物技术公司，其基因编辑技术以碱基编辑为核心 [12] - BEAM - 101是用于治疗严重SCD的研究性基因修饰细胞疗法，通过造血干细胞移植程序给药，旨在增加胎儿血红蛋白（HbF）的产生 [9] 分组2：镰状细胞病介绍 - 镰状细胞病（SCD）是由β - 珠蛋白基因单点突变导致的严重遗传性血液病，会引发贫血、疼痛、感染等多种症状，美国约10万人、全球约800万人受影响 [10] 分组3：临床试验情况 - BEACON试验成人和青少年队列已完成入组，截至2025年6月13日26名患者已接受BEAM - 101治疗，公司预计到2025年年中给药30名患者，并在年底分享更多试验数据 [7] - 截至2025年2月28日数据截止，17名严重SCD患者接受BEAM - 101治疗并纳入安全和疗效分析，随访时间0.2至15.1个月 [4] 分组4：试验结果亮点 - 保护性HbF快速持续增加，所有患者内源性HbF水平超60%，相应的镰状血红蛋白（HbS）降至40%以下，且HbF表达细胞呈全细胞分布 [5][6] - 总血红蛋白（Hb）水平强劲且持续，消除输血血液后患者贫血症状得到缓解 [11] - 疗效持久，HbF增加、HbS减少和贫血缓解可持续达15个月 [11] - 细胞收集高效且植入迅速，患者中位动员周期为1次，中性粒细胞和血小板植入中位时间分别为16.5天和19.5天 [1][11] - 溶血标志物和促红细胞生成素水平正常化，治疗后患者溶血关键标志物正常或改善，促红细胞生成素水平降至正常或接近正常 [11] - 安全性与白消安和自体造血干细胞移植（HSCT）一致，最常见治疗突发不良事件与白消安预处理一致，一名患者死亡与BEAM - 101无关 [11] - 未报告血管阻塞性危象（VOCs），植入后无患者出现VOCs [1][11] - 红细胞（RBC）健康和功能改善，多项参数显示RBC健康和功能较基线改善 [11] 分组5：会议信息 - 公司将于2025年6月13日下午4点举办投资者网络直播，回顾BEAM - 101数据及EHA会议关键报告 [1][8]