公司动态 - Medera及其全资子公司Novoheart在2025年国际干细胞研究学会(ISSCR)年会上成功展示7篇科学摘要，涉及心血管疾病治疗领域[1] - 公司展示的"人类迷你心脏"技术加速了基因疗法的临床转化，支持两项首次人体心衰临床试验[2] - 公司CEO表示工程化人类迷你心脏能更好预测人体结果，支持临床和监管决策[3] - 联合创始人指出该平台显著减少新疗法开发时间和成本，符合FDA关于动物试验替代品的指导[3] 技术突破 - 人类迷你心脏平台获得FDA新药临床试验(IND)批准和快速通道认定，用于治疗射血分数保留型心衰(HFpEF)的基因疗法试验[4] - 该平台实现高通量筛选，细胞使用和筛选时间减少90%以上[12] - 新型集成算法在药物分类方面优于传统方法[7] - 胶原基质相比纤维蛋白能提高心肌细胞收缩力和成熟度[12] 临床试验进展 - 正在进行三项AAV基因疗法临床试验：HFrEF(HFpEF获得快速通道认定)、DMD相关心肌病(获得孤儿药认定)[13] - HFpEF基因疗法SRD-002采用微创冠状动脉输注方法[4] - HFrEF基因疗法SRD-001的临床试验(NCT04703842)正在进行中[5] 行业背景 - 全球心衰患者约6430万例，HFpEF占心衰患者50%以上[9] - HFpEF与HFrEF具有相似的发病率和死亡率，但针对性治疗手段有限[9] - 现有治疗药物如沙库巴曲缬沙坦和SGLT-2抑制剂不能改变疾病进程[9] 公司架构 - Medera通过两个业务单元运营：Novoheart(临床前)和Sardocor(临床)[10] - Novoheart拥有获奖的"迷你心脏"技术平台，用于疾病建模和药物发现[11] - Sardocor专注于新一代疗法的临床开发，目前有7个临床前候选药物[13] 战略合作 - Medera与Keen Vision Acquisition Corporation(NASDAQ: KVAC)于2024年9月5日宣布达成最终合并协议[8] - KVAC是一家专注于生物技术领域的特殊目的收购公司[15]