文章核心观点 - 罗氏基于IIb期PADOVA研究及开放标签扩展研究数据，决定推进prasinezumab用于早期帕金森病的III期开发，该药物有望成为首个治疗帕金森病的疾病修饰疗法 [1][2] 分组1：prasinezumab研究进展 - 罗氏决定推进prasinezumab用于早期帕金森病的III期开发，决策依据是IIb期PADOVA研究及PADOVA和II期PASADENA研究正在进行的开放标签扩展研究数据 [1] - PASADENA和PADOVA OLE研究正在评估prasinezumab对超750名早期帕金森病患者的长期安全性和有效性 [3] 分组2：prasinezumab研究结果 - PADOVA和OLE研究多个终点表明，prasinezumab在有效对症治疗基础上对早期帕金森病有潜在临床益处；该药物在确诊运动进展时间这一主要终点显示出潜在临床疗效，虽未达统计学显著性，但104周时有减少运动进展的积极趋势，且根据OLE数据这种效果在更长治疗期持续；PADOVA研究还首次提供了prasinezumab影响潜在疾病生物学的生物标志物证据 [2] - PADOVA研究中，prasinezumab在确诊运动进展时间主要终点显示潜在临床疗效，风险比为0.84 [0.69 - 1.01]，虽未达统计学显著性（p = 0.0657）；在预先指定分析中，接受左旋多巴治疗人群（占参与者75%）中效果更明显，风险比为0.79 [0.63 - 0.99]，p = 0.0431（名义值）；多个次要和探索性终点也有一致积极趋势；104周时整体和左旋多巴治疗人群运动进展较安慰剂相对减少30 - 40% [5] 分组3：prasinezumab特点及合作 - prasinezumab是一种研究性单克隆抗体，旨在结合聚集的α - 突触核蛋白以减少神经元毒性，通过减少大脑中该蛋白积累，可能延缓疾病进展 [4] - 2013年12月罗氏与Prothena达成许可、开发和商业化协议，共同开发和商业化靶向聚集α - 突触核蛋白的单克隆抗体，如prasinezumab [7] 分组4：罗氏在帕金森病领域情况 - 帕金森病是慢性、进行性和使人衰弱的神经退行性疾病，全球超1000万人受影响，且患病率上升，是增长最快的神经系统疾病之一；目前有缓解运动症状的对症治疗，但无减缓或阻止疾病临床进展的疗法；罗氏正在评估多种方法以阻止或减缓疾病进展并预防帕金森病 [8][9] 分组5：罗氏在神经学领域情况 - 神经学是罗氏研发重点，目标是追求开创性科学，开发新诊断解决方案和治疗方法，利用诊断和制药能力尽早检测和治疗神经疾病并努力预防疾病；罗氏正在研究超十几种治疗神经疾病的药物，其诊断部门提供广泛解决方案 [10][11] 分组6：罗氏公司概况 - 罗氏1896年成立于瑞士巴塞尔，是全球最大生物技术公司和体外诊断全球领导者，追求科学卓越以发现和开发药物及诊断方法，是个性化医疗先驱，与众多利益相关者合作 [12] - 125多年来可持续发展是罗氏业务组成部分，公司致力于科学碳目标倡议和可持续市场倡议，目标是到2045年实现净零排放；美国基因泰克是罗氏集团全资子公司，罗氏是日本中外制药大股东 [13]