核心事件 - Sarepta Therapeutics基因疗法Elevidys出现第二例急性肝衰竭死亡病例 导致公司股价在盘前交易中暴跌42% [1] - 两例死亡均发生在非行走能力(non-ambulatory)的杜氏肌营养不良症(DMD)患者中 死因均为急性肝衰竭 [1] 公司应对措施 - 立即暂停商业环境下对非行走能力患者的Elevidys给药 [2] - 考虑采用增强型免疫抑制方案以提高对该患者群体的治疗安全性 [2] - 自愿暂停正在进行的全球ENVISION晚期研究 该研究旨在满足美国以外地区的监管要求 [2] - 已向FDA及其他全球卫生监管部门通报相关情况 [3] 业务影响 - Elevidys是公司主要收入驱动产品 2025年第一季度销售额占公司总收入超过50% [7] - 首次死亡事件后 欧洲药品管理局(EMA)已暂停所有Elevidys相关研究 影响欧洲上市计划 [7] - 公司将2025年全年产品净收入指引从29-31亿美元下调至23-26亿美元 [8] - 该疗法2024年销售额达8.21亿美元 较上年同期的2亿美元大幅增长 [9] 市场表现 - 公司股价年初至今下跌70% 远超行业1%的跌幅 [5] - 连续死亡事件引发对疗法安全性的严重担忧 可能进一步减缓市场接受度 [4] 产品地位 - Elevidys是美国首个且唯一一次性治疗DMD的基因疗法 [10] - 目前已获完全批准用于行走能力患者 对非行走能力患者仅获得加速批准 [10] - ENVISION研究是将加速批准转为完全批准的确证性试验 [10] 合作背景 - Sarepta与罗氏(Roche)于2019年达成许可协议 共同开发Elevidys [11] - 罗氏拥有该疗法在美国以外市场的独家上市和营销权 [11]