药物批准与市场影响 - 美国FDA批准CSL公司研发的ANDEMBRY®（garadacimab-gxii）用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作，成为首个靶向凝血因子XIIa的疗法，适用于12岁及以上患者[1] - ANDEMBRY通过抑制HAE级联反应顶端的FXIIa蛋白实现每月一次皮下注射，15秒内完成，且不含柠檬酸盐配方[1][11] - 该药物已在澳大利亚、英国、欧盟、日本等地区获批，CSL Behring将于2025年6月底前在美国上市[8][9] 临床数据与疗效 - III期VANGUARD试验显示，ANDEMBRY使62%患者在整个治疗期内无HAE发作，中位发作次数减少超99%，最小二乘均值降低89.2%[6][7] - 开放标签扩展研究（中位暴露13.8个月）证实其长期安全性，23例（14%）患者报告注射部位反应[4] - 药物对需按需治疗的中重度HAE发作中位减少超99%，均值降低88%-90%[7] 疾病背景与治疗需求 - HAE是一种罕见（约1/50,000发病率）、可能致命的遗传病，表现为反复发作的疼痛性水肿，累及腹部、喉部等部位[2][10] - 现有疗法需频繁注射，ANDEMBRY通过创新靶点提供每月一次给药方案，填补未满足需求[5][11] 公司战略与研发里程碑 - ANDEMBRY是CSL首款自主研发并获得FDA批准的单克隆抗体，由CSL Bio21研究中心发现并通过Broadmeadows工厂生产[11] - 该药物强化了公司在HAE领域40年的创新领导地位，扩展其产品组合[6][20] - CSL全球业务覆盖100多个国家，拥有32,000名员工，涉及血友病、疫苗、肾病等多个治疗领域[20][21]