行业趋势：ADC药物发展 - 中国ADC创新药赛道火热，去年相关交易达22起，总规模超200亿美元[1] - ADC药物凭借独特机制在HER2、EGFR、Trop2、CLDN18.2、Nectin-4等靶点肿瘤中展现疗效，为乳腺癌、胃癌、肺癌患者带来生存获益[1] - ADC在BCMA靶点上取得突破，为多发性骨髓瘤治疗书写新篇[1] 疾病背景：多发性骨髓瘤 - 多发性骨髓瘤是仅次于淋巴瘤的第二大血液肿瘤，中国发病率在过去三十年增加1倍，死亡率增加1.5倍[1] - 疾病临床根治率偏低，易复发是主要特点，首次复发治疗尤为关键[2] - 针对BCMA、GPRC5D等新靶点的CAR-T、双抗及ADC疗法为患者带来新希望[2] BCMA靶点优势 - BCMA只在成熟B淋巴细胞和浆细胞表面表达，为肿瘤细胞提供特异性标记，有助于治疗药物精准定位避免脱靶[3] - 靶向BCMA的ADC、双抗和CAR-T等创新疗法已展现对于多发性骨髓瘤患者的突破性疗效[3] 临床研究结果：全球数据 - 全球DREAMM-7研究纳入494例患者，BVd组中位无进展生存期为36.6个月，显著优于DVd组的13.4个月[4] - BVd组18个月总生存率为84%，高于DVd组的73%[4] - BVd组微小残留病灶阴性率达25%，显著高于DVd组的10%[4] 临床研究结果：中国亚组 - 中国亚组占全球研究15%，BVd组中位无进展生存期尚未达到，优于DVd组的8.4个月[5] - BVd组完全缓解及以上患者比例达50%，是DVd组22.5%的两倍以上[5] - BVd组微小残留病灶阴性率为25%，高于DVd组的7.5%[5] 特殊患者群体疗效 - 在高危细胞遗传学异常患者中，BVd组中位无进展生存期达20.8个月，显著优于DVd组的7.5个月[5] - 对于来那度胺耐药患者，BVd组中位无进展生存期尚未达到，优于DVd组的5.6个月[5] 监管进展与行业意义 - 国家药监局已于2024年9月授予玛贝兰妥单抗突破性疗法认定，10月纳入优先审评[6] - 中国临床研究从"跟随者"向"引领者"转变，彰显国内临床科研实力[7] - 中国研究者已具备突破性疗法临床开发经验，为全球患者健康贡献力量[7]