文章核心观点 - 拉斐尔控股公司子公司Cyclo Therapeutics的96周3期TransportNPC研究将继续进行，FDA已接受该研究的统计分析计划，公司致力于推进主要候选药物的后期临床开发 [1] 公司进展 - 独立数据监测委员会（DMC）对48周中期分析的安全和疗效数据审查后，建议继续进行96周的3期TransportNPC研究，FDA接受该研究的统计分析计划 [1] - 本月早些时候完成2500万美元的股权融资，增强了公司财务状况 [2] 药物介绍 - Trappsol® Cyclo™是一流的专有环糊精制剂，静脉注射可动员溶酶体胆固醇，能直接影响NPC1的根本原因，还可穿过血脑屏障 [3] 研究项目 - 3期TransportNPC研究是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估TrappsolCyclo静脉注射对NPC1患者的安全性和有效性，研究共招募94名患者，为期96周，DMC建议继续进行完整的96周研究，之后还有长达96周的3期开放标签扩展研究 [4] - 3期研究的主要终点是美国4域NPC临床严重程度量表（4D - NPC - CSS）得分和欧洲5域NPC临床严重程度量表（5D - NPC - CSS）得分的平均变化，还将评估重要的次要和探索性终点 [5] - 作为3期研究的一部分，正在美国以外对出生至3岁的NPC1患者进行3期开放标签子研究，已招募10名患者 [6] - Cyclo Therapeutics已完成1期和2期研究，完成1期研究的患者在正在进行的1期开放标签扩展研究中继续接受治疗 [7] 疾病介绍 - 尼曼 - 皮克病C1型（NPC1）是一种罕见的遗传疾病，全球每10万例活产中约有1例受影响，常导致过早死亡，约95%的患者NPC1基因突变，5%的患者NPC2基因突变 [8] 公司概况 - 拉斐尔控股公司是一家生物技术公司，对多家临床和早期制药公司有权益，包括全资拥有Cyclo Therapeutics等 [9] - Cyclo Therapeutics是拉斐尔控股公司的全资子公司，是临床阶段的生物技术公司，致力于为罕见和神经退行性疾病患者开发药物，其研究药物Trappsol® Cyclo™正在进行多项临床试验，还在进行早期阿尔茨海默病的2b期临床试验 [10]