文章核心观点 Regeneron和赛诺菲宣布美国FDA批准Dupixent用于治疗大疱性类天疱疮（BP）成人患者，该批准基于关键试验结果，显示其在改善疾病缓解、减轻瘙痒和减少口服皮质类固醇使用方面优于安慰剂，且Dupixent已获批用于治疗8种不同的2型炎症相关疾病 [1]。 分组1：BP疾病介绍 - BP是一种慢性、使人衰弱且易复发的罕见皮肤病，影响美国约2.7万名成人，现有治疗选择有限且可能抑制患者免疫系统 [1][2] - BP主要影响老年患者，特征为剧烈瘙痒、疼痛性水疱和病变以及皮肤发红，水疱和皮疹可遍布全身，导致皮肤出血和破损，使患者更易感染并影响日常生活 [2] 分组2：Dupixent获批情况 - 美国FDA批准Dupixent用于治疗BP成人患者，该批准基于关键ADEPT 2/3期试验数据，评估了Dupixent与安慰剂相比在中重度BP成人患者中的疗效和安全性 [1][3] - FDA对Dupixent进行优先审查，此前其已获FDA孤儿药指定，全球其他地区包括欧盟、日本和中国的监管申请也在审查中 [6] 分组3：Dupixent试验结果 - 36周时，Dupixent组18.3%的患者实现持续疾病缓解，而安慰剂组为6.1%，差异为12.2% [5] - 36周时，Dupixent组38.3%的患者实现有临床意义的瘙痒减轻，而安慰剂组为10.5% [5] - 36周时，Dupixent组患者的中位累积口服皮质类固醇剂量为2.8克，而安慰剂组为4.1克 [5] 分组4：Dupixent药物介绍 - Dupixent是一种皮下注射药物，成人BP患者初始负荷剂量后每两周注射300毫克，并与口服皮质类固醇逐渐减量疗程联合使用，需在医疗专业人员指导下使用 [9] - Dupixent由Regeneron的专有VelocImmune技术发明，是一种完全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素 - 4（IL - 4）和白细胞介素 - 13（IL - 13）通路信号传导，不是免疫抑制剂 [10] - Dupixent已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球有超过100万患者正在接受治疗 [12] 分组5：研发合作与拓展 - Dupixent由Regeneron和赛诺菲根据全球合作协议联合开发，迄今已在60多项涉及1万多名各种慢性2型炎症驱动疾病患者的临床试验中进行研究 [15] - 除目前获批适应症外，Regeneron和赛诺菲正在3期试验中研究Dupixent在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用，包括不明原因慢性瘙痒和慢性单纯性苔藓 [16] 分组6：公司介绍 - Regeneron是一家领先的生物技术公司，利用专有技术推动科学发现和药物开发，其药物和产品线旨在帮助患有多种疾病的患者 [29] - 赛诺菲是一家以研发为驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们生活，拥有创新的产品线 [32]