文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Dupixent用于治疗大疱性类天疱疮（BP）成人患者，该批准基于关键研究结果，显示其在改善疾病持续缓解、减轻瘙痒和减少口服皮质类固醇使用方面优于安慰剂，拓展了Dupixent治疗多种2型炎症相关疾病的能力 [1][4][5] 药品获批信息 - FDA批准Dupixent用于治疗成人BP患者 [1] - 批准基于关键的ADEPT 2/3期研究数据，评估了Dupixent与安慰剂相比在中重度BP成人患者中的疗效和安全性 [4] - 36周时，Dupixent与安慰剂相比的FDA批准结果显示，老年人群中Dupixent组持续疾病缓解患者比例为18.3%，安慰剂组为6.1%，差异为12.2%；Dupixent组临床意义瘙痒减轻患者比例为38.3%，安慰剂组为10.5%；Dupixent组中位累积口服皮质类固醇剂量为2.8克，安慰剂组为4.1克 [4][6] 疾病相关信息 - BP主要影响老年患者，特征为剧烈瘙痒、疼痛性水疱和病变以及皮肤发红，是一种慢性、使人衰弱且复发的罕见皮肤病，美国约2.7万成人患者病情不受全身性皮质类固醇控制 [2][5] - 现有治疗选择有限，且可能通过抑制患者免疫系统增加整体疾病负担 [2] 各方观点 - 国际天疱疮和类天疱疮基金会执行董事Patrick Dunn表示，Dupixent的批准为患者和护理人员带来了新的治疗方法 [3] - 赛诺菲免疫学和肿瘤学开发全球治疗领域负责人Alyssa Johnsen称，Dupixent是首个有潜力让患者实现持续缓解并减轻瘙痒的靶向药物 [4] - 再生元董事会联合主席、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos指出，该批准拓展了Dupixent改变多种2型炎症相关疾病治疗模式的能力 [5] 研究设计 - ADEPT是一项随机、2/3期、双盲、安慰剂对照研究，评估了Dupixent在106名中重度BP成人患者中的疗效和安全性，治疗期为52周 [8] - 主要终点评估36周时达到持续疾病缓解的患者比例，持续疾病缓解定义为在16周内完成口服皮质类固醇减量且无复发，且在36周治疗期间未使用救援治疗 [9] - 次要终点包括评估36周时患者峰值瘙痒数字评分量表降低≥4分的比例和总累积口服皮质类固醇剂量 [10][14] 药品介绍 - Dupixent是一种皮下注射药物，成人BP患者初始负荷剂量后每两周注射300毫克，并与口服皮质类固醇减量疗程联合使用 [10] - 它是一种完全人源单克隆抗体，抑制白细胞介素 - 4（IL4）和白细胞介素 - 13（IL13）通路信号传导，非免疫抑制剂 [11] - Dupixent已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球有超100万患者正在接受治疗 [13] 公司合作与研究进展 - 赛诺菲和再生元根据全球合作协议联合开发Dupilumab，已在60多项涉及超1万名各种2型炎症驱动的慢性疾病患者的临床研究中对其进行研究 [14][15] - 除目前批准的适应症外，两家公司正在3期研究中探索Dupilumab在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用，如不明原因慢性瘙痒和慢性单纯性苔藓 [16] 公司信息 - 再生元是一家领先的生物技术公司，发明、开发和商业化治疗严重疾病的药物，利用专有技术推动科学发现和药物开发 [17][18] - 赛诺菲是一家以研发为驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们生活并实现强劲增长 [20]