公司动态 - Soleno Therapeutics将在2025年国际Prader-Willi综合征会议上进行1场口头报告和6场海报展示 展示内容包括DCCR片剂在PWS患者中的吞咽性、依从性、安全性及长期疗效数据 [1][4][5][6][7] - 公司CEO强调与PWS倡导组织的合作对理解疾病全面影响至关重要 并重申对推进研究和改善患者生活的承诺 [3] - DCCR片剂(商品名VYKAT™ XR)已于2025年3月26日获FDA批准 用于治疗4岁及以上PWS患者的贪食症 [11] 产品研发 - 展示数据证实DCCR片剂能显著降低严格饮食控制的PWS患者贪食症状 并改善食物安全区问卷参数 [4][8] - 长期疗效数据来自已完成的两项临床研究(C601和C602开放标签扩展研究) [7] - 研究还涉及DCCR对脂肪质量变化的影响 以及与NIH自然病史研究的对比 [6] 疾病背景 - Prader-Willi综合征(PWS)是染色体15异常的罕见神经发育障碍 发病率约1/15,000活产儿 [9][10] - 核心症状贪食症表现为持续性饥饿感、食物强迫行为及饱腹感缺失 可导致胃破裂、窒息等直接死亡风险 以及糖尿病、肥胖等长期并发症 [10] 会议信息 - 2025国际PWS会议由PWSA USA、FPWR和IPWSO联合举办 预计成为该领域规模最大的会议 [2] - 公司展示集中在6月25-26日 包括伦敦大学、佛罗里达大学等机构专家的研究报告 [4][5][7]